Nadzieja dla dzieci z chorobami rzadkimi?

Rzecznik Praw Dziecka poinformował w komunikacie, że wystąpił do ministra zdrowia o pilne uruchomienie Narodowego Planu dla Chorób Rzadkich oraz rozpoczęcie badań przesiewowych w kierunku wykrywania rdzeniowego zaniku mięśni u noworodków.

Rzecznik pisze do ministra, że dołączenie SMA do listy 29 chorób badanych w Polsce w ramach programu badań przesiewowych noworodków pozwoliłoby „rocznie uratować 50 dzieci, dając im szansę na prawidłowy rozwój”. Podkreśla też, że wprowadzenie badań przesiewowych pozwoliłoby na szybkie i skuteczne leczenie noworodków z tą chorobą.

W piśmie do ministra Adama Niedzielskiego Rzecznik Praw Dziecka porusza także kwestię ewentualnej refundacji i objęcia dzieci z SMA-1 leczeniem preparatem innowacyjnej terapii genowej oraz opóźnienia Polski we wprowadzaniu w życie specjalnego programu leczenia chorób rzadkich.

Rzecznik wskazuje, że Polska należy do ostatnich krajów Unii Europejskiej, które nie przyjęły dokumentu poświęconego chorobom rzadkim i ultrarzadkim. Wyraża oczekiwanie, że „polski Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich w najbliższym czasie zostanie przyjęty i niezwłocznie zostaną podjęte działania na rzecz wprowadzania rozwiązań w nim ujętych – w tym dostępu małych pacjentów cierpiących na choroby rzadkie jak SMA, do efektywnych i skutecznych terapii”.

IAR/Informacyjna Agencja Radiowa/RPO/d jl/w kj